慢性疾病的行為臨床試驗

致謝
本書的靈感來自美國國家衛生研究院行為隨機臨床試驗夏季研究所的研究員。在成立的最初19年裡，該研究所對800多名研究員培訓行為臨床試驗方法，而這些研究員提出的問題，對行為試驗方法的發展做出了貢獻。儘管每個研究員每年提出的疾病和治療方法有不同，可是他們的問題大致相同，他們對如何做某事不那麼感興趣，而對為什麼應該這樣做更感興趣。這些問題決定了本書每一章主題的選擇以及呈現的方式。我要感謝Peter Kaufmann 的領導。他從2000年開始構思、創立並領導了夏季研究所，而後來Kate Stoney接續領導，並獲得同樣的成功。我還要感謝美國國立衛生研究院行為和社會科學研究辦公室提供的支持，該辦公室由Peter Kaufmann創立，並由Raynard Kington、David Abrams、Bob Kaplan、Bill Riley和Christine Bachrach繼續提供支持。
本書對整合優秀科學與方法的關注來自於我在史丹佛大學行為科學高級研究中心令人鼓舞的一年休假。在那一年，來自行為科學不同領域，包括哲學、政治、法律、心理學、社會學、演化生物學、人類學、語言學、經濟學、地理學、歷史、公共事務、公共衛生和文學的科學家，展現了他們的成果。這些不同領域的科學家從不同的角度探討行為問題並提供貢獻，共同發展知識。研究中心鼓勵我們超越任何單一學科的科學，追求自己學科的卓越。我謹向富有魅力的中心主任Margaret Levi致以最誠摯的欽佩和感謝，感謝她的遠見及卓識，以及以多種方式鼓勵交流並發現新知識。
所有章節均至少由兩名對行為臨床試驗感興趣並具有專業知識的初級或高級研究人員審查，審查並不總是那麼容易，從諸如「我不知道你想說什麼！」，「你完全沒有抓住重點。」之類的評語中可以清楚地看出這一點，但他們幫助我們看到弱點並強化優點。特別要感謝Rachel Wu，對每一章都進行了審查和建議，她的基礎科學研究使她對介入做出了創造性的改變，為此，她需花許多時間了解本書內容。所有這些審查者都列在附錄中，我們衷心感謝他們的幫助。
對個人，我要感謝Bob Kaplan一直以來的鼓勵，他寫了二十一本書；卻是我的第一次。他從未停止要求進度報告、提示重點以及將挑戰視為正常，他期待成功，而且這種期待具有感染力。我還有感謝Rich Reiss的情緒支持，在一個美麗的夏日，在電腦前待了很久後，他會描述他的心情及外面的一天，幫助我體驗書寫完後的生活。我希望我的家人和朋友，特別是Celeste Fraser，在多年來拒絕了他們許多次邀請後，現在能給我第二次機會。
最後，我要衷心感謝我忠實的助手Joyce Mack，Joyce處理了每一個參考文獻、圖表、表格和格式問題，獲得所需的許可，並充當了我和本書中許多須聯絡部分的聯絡人。她與我一樣做到了對卓越和所有權感的承諾。
Lynda H. Powell
(代表合著者 Ken Freedland和Peter Kaufmann）
2019年10月 More

1.緒論 1
機會之窗 1
證據：觀察性研究 4
證據：介入性研究 5
書寫本書的目的 6
組織原則 7
讀者 10
參考文獻 11
2.臨床試驗的品質 13
科學的原則 14
行為試驗的挑戰 18
在行為試驗中須克服的挑戰 23
參考文獻 28
3.行為治療的發展 31
科學的原則 32
行為試驗的挑戰 37
在行為試驗中須克服的挑戰 41
行為試驗的精選經驗 63
建議 65
附錄：肥胖相關行為介入試驗 (ORBIT) 聯盟 69
參考文獻 72
4.假設路徑和偏誤 83
科學的原則 84
行為試驗的挑戰 91
行為試驗中須克服的挑戰 95
行為試驗的精選經驗 105
建議 109
參考文獻 113
5.臨床顯著性 117
科學的原則 118
行為試驗的挑戰 124
在行為試驗中須克服的挑戰 126
行為試驗的精選經驗 134
建議 140
參考文獻 144
6.比較組的選擇 149
科學的原則 150
行為試驗的挑戰 156
在行為試驗中須克服的挑戰 158
行為試驗的精選經驗 166
建議 171
參考文獻 173
7.可行性和前驅研究 177
科學的原則 178
行為試驗的挑戰 186
在行為試驗中須克服的挑戰 188
行為試驗的精選經驗 193
建議 195
參考文獻 197
8.隨機分配的保護 199
科學的原則 200
行為試驗的挑戰 212
在行為試驗中須克服的挑戰 218
行為試驗的精選經驗 227
建議 234
參考文獻 237
9.結果 245
科學的原則 246
行為試驗面臨的挑戰 249
在行為試驗中須克服的挑戰 253
行為試驗的精選經驗 266
建議 271
參考文獻 273
10.偏好、平衡和盲化 279
科學的原則 280
行為試驗的挑戰 282
在行為試驗中須克服的挑戰 287
行為試驗的精選經驗 296
建議 300
參考文獻 303
11.行為隨機臨床試驗的未來 307
隨機臨床試驗不會過時 308
行為試驗將更加嚴謹 311
行為試驗將測試更強的介入措施 312
行為試驗將更容易實施 317
行為試驗將更具相關性 321
結論 323
參考文獻 324
12.結語 331
參考文獻 334

附錄：臨床試驗書籍 335
附錄：行為臨床試驗書籍 351
附錄：章節審稿人 357

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